首款治疗罕见遗传性视网膜疾病的基因治疗产

发布时间:2016-12-20

近日,据麻省理工学院《技术评论》网站报道,美国一家名为“火花医疗”的生物技术公司研发出一种可治疗“失明”的基因治疗产品“SPK-RPE65”,有望成为明年在美国上市的首个基因疗法产品。

据该公司联合创始人凯瑟琳·海介绍,一种由RPE65基因突变引起的遗传性视网膜疾病(IRD),患者视网膜感光细胞(色素细胞)会逐渐失去功能并坏死,最终导致完全失明。该疾病极为罕见,目前仅有几千名患者,该产品将是治疗这一罕见疾病的有效药物。该公司公布的Ⅲ期临床试验数据显示,经过一年多的治疗,93%的IRD受试患者功能性视力有所改善,且没有出现任何不良事件。

该公司明年初将完成向美国食品与药物管理局(FDA)的应用申请,如果获批,将是在美上市的首个用于治疗遗传性疾病的基因治疗产品。此外,该公司还在开发针对血液系统疾病和神经退行性疾病等的基因疗法。

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